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Maladie rare…financement rare?

De nombreux parents et chercheurs considèrent que la recherche sur les maladies orphelines est sous-financée au Québec comparativement à ce qui se fait en Europe et aux Etats-Unis. Le ministre de la santé sortant, M. Yves Bolduc, déclarait il y a deux ans qu’il souhaitait que la province devienne un chef de file en matière de recherche sur les maladies rares. Des investissements dans la recherche et le développement de nouveaux médicaments orphelins soulèvent plusieurs enjeux dont nous avons discuté avec le Dr. Bernard Brais, neurogénéticien à l’Hôpital Notre-Dame du CHUM.

Beaucoup d’efforts sont faits pour intéresser les chercheurs et le grand public aux maladies les plus communes, comme le cancer ou la sclérose en plaque, et c’est également là où le gouvernement investit le plus, souligne M. Brais. Pour ce qui est des maladies génétiques rares, le financement au Québec est de moins d’un million de dollars par année, ce qui n’est pas suffisant pour le nombre de chercheurs qui s’intéressent à ces questions. Selon lui, il est normal que l’État soit plus frileux à l’égard des maladies orphelines car les coûts sont importants et comme pour tout investissement, le gouvernement doit s’assurer qu’il en retire de réels bénéfices.

Dr. Bernard Brais

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La situation est la même pour l’industrie pharmaceutique. Même si un médicament orphelin existe, les compagnies choisissent souvent de ne pas le mettre en marché car ce ne serait pas rentable pour eux, étant donné la rareté de la maladie et donc le peu de demande. D’un autre point de vue, lors de la vague d’E. Coli en 2011, c’est un médicament à l’origine développé pour le traitement d’une maladie rare du sang, l’hémoglobinurie paroxystique nocturne, qu’on a prescrit aux cas les plus graves. Un médicament pour une maladie rare peut ainsi s’avérer utile au traitement d’autres maladies.

Pour illustrer la problématique du coût-bénéfice, Brais donne l’exemple des investissements pour les tests de dépistage néonatal : « Si on détecte une personne sur 180 000 naissances, probablement que ça ne vaut pas la peine. C’est un choix épouvantable, mais ça ne vaut peut-être pas la peine. Ce n’est pas le coût du test sur cette personne-là uniquement qu’on considère, mais le coût sur les 180 000. » Il souligne cependant que, de la perspective d’un médecin, plus d’investissement signifie une diminution des coûts souffrance et des coûts pour le système de santé et évite ainsi que d’autres enfants atteints de ces maladies naissent.

  • Bio des auteurs

  • Jean-Phillipe Massicotte

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    Jean-Phillipe Massicotte
    Directeur du développement Producteur webdoc et documentaire Après une maîtrise en philosophie politique et un passage à la salle des nouvelles de Radio-Canada, Jean-Philippe se joint à l’équipe d’esperamos films en 2008. Depuis, il ...En lire plus